Ítem
Acceso Abierto
Estrategias para vigilancia de medicamentos en enfermedades huérfanas desde las buenas prácticas de farmacovigilancia: revisión de alcance
Título de la revista
Autores
Torres Roa, Mauricio Fernando
Cardozo Avendaño, Sergio Leonardo
Archivos
Fecha
2022-07-31
Directores
Trillos Peña, Carlos Enrique
ISSN de la revista
Título del volumen
Editor
Universidad del Rosario
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Resumen
Antecedentes: La evaluación de seguridad de los medicamentos para enfermedades huérfanas es retadora para las autoridades sanitarias por los escasos datos de seguridad recolectados en estudios clínicos y en menor medida en fase de comercialización pues no permiten caracterizar todos los riesgos de estos medicamentos, convirtiéndolos en un problema de salud pública. Objetivo: Identificar y mapear el tipo de evidencia disponible y reconocer vacíos de conocimiento en la vigilancia de seguridad de medicamentos utilizados para enfermedades huérfanas o raras, para tener bases que permitan construir un perfil de seguridad más estructurado. Metodología: Revisión de alcance–Scoping review. Se consultaron las bases de datos Medline Ovid, Scopus, Web of Science, las bases de datos de agencias regulatorias de FDA, EMA, ICH y repositorios de tesis de tres universidades en Colombia. Criterios de selección: Se incluyeron artículos, estudios e información de bases de datos regulatorias y técnicas que abordan la vigilancia de seguridad de medicamentos para enfermedades huérfanas. Recolección de información: La información extraída se clasifico en categorías. Resultados: Se incluyeron 9 artículos. Revisiones narrativas (n=7), estudio de cohorte retrospectivo (n=1) y estudios descriptivos (n=1). El principal país en publicar fue Italia (n=4) y Reino unido (n=3). Se utilizaron guías regulatorias de FDA, EMA y ICH. Discusión: Esta revisión tiene limitaciones dada la escasa información disponible especifica que refleja los retos pendientes de las agencias regulatorias y sectores involucrados. Conclusión: Se encontró información fragmentada que puede ayudar a construir un perfil más estructurado. Sin embargo, es necesaria una aplicación más exigente de las buenas prácticas de farmacovigilancia
Abstract
Background: Safety´s evaluation of orphan drugs is challenging for health authorities due to scarce safety data collected in clinical studies and to a lesser extent in marketing phase, since they do not allow characterizing all the risks of these medicines, making them a public health problem. Objective: To identify and map the type of evidence available and recognize knowledge gaps in safety surveillance of medicines used for orphan or rare diseases that allows the construction of a more structured safety profile. Methodology: Scoping review. Medline Ovid, Scopus, Web of Science databases were consulted. We consult databases of regulatory agencies such as FDA, EMA, ICH and thesis repositories of three universities of Colombia Selection criteria: Articles, studies and information from regulatory and technical databases that address drug safety surveillance for orphan diseases were included. Information collection: Extracted information was classified into categories. Results: 9 articles were included. Narrative reviews (n=7), retrospective cohort study (n=1) and descriptive studies (n=1). The main country to publish was Italy (n=4) and the United Kingdom (n=3). Guidelines from the FDA, EMA and ICH were used. Discussion: This review has limitations given the limited specific information available that reflects the pending challenges of the regulatory agencies and sectors involved. Conclusion Fragmented information was found that can help build a more structured profile. However, a more demanding application of good pharmacovigilance practices is necessary.
Palabras clave
Farmacovigilancia , Enfermedades raras , Enfermedades huérfanas , Vigilancia Post-Marketing , Vigilancia posterior a la comercialización
Keywords
Pharmacovigilance , Rare disease , Rare diseases / drug therap , Product Surveillance, Posmarketing
